A cura di Federica Ribaldi

Safety and efficacy of edaravone in well defined patients with amyotrophic lateral sclerosis: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial.
Writing Group; Edaravone (MCI-186) ALS 19 Study Group.
Lancet Neurol. 2017 May 15. pii: S1474-4422(17)30115-1. doi: 10.1016/S1474-4422(17)30115-1. [Epub ahead of print].

La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce selettivamente i motoneuroni, caratterizzata da rigidità muscolare e graduale debolezza fino ad arrivare alla completa immobilità. 

Ad oggi, l’eziopatogenesi di tale malattia non è ancora del tutto nota e non esiste una cura. Da diversi anni in Giappone è in commercio un farmaco, l’edaravone, per il trattamento dell’attacco ischemico, che si è rivelato potenzialmente efficace anche per la SLA. Tale farmaco è stato sviluppato da Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation, ha passato 13 anni di sperimentazione clinica e diversi studi di fase 3 ma ha un meccanismo di azione ancora poco conosciuto. Dai risultati di analisi post-hoc di uno studio di fase 3, l’edaravone ha dimostrato la sua efficacia in un sottogruppo di pazienti selezionati secondo alcuni criteri, quali SLA di grado 1 o 2 secondo la “Japan ALS Severity Classification”, con diagnosi definita o probabile e durata massima dall’esordio di malattia di 2 anni. Questi risultati sono il punto di partenza per uno studio, sempre di fase 3, pubblicato lo scorso mese sulla rivista Lancet Neurology che ha previsto la randomizzazione di 137 pazienti in fase iniziale selezionati in base ai criteri rivelatisi dalle analisi post hoc dello studio sopracitato. L’outcome principale è stato misurato con il cambiamento del punteggio alla scala di valutazione funzionale “Revised ALS Functional Rating” (ALSFRS-R). Nella sperimentazione, la differenza tra i due gruppi alla ALSFRS-R è risultata significativa a favore di edaravone; il declino della funzionalità fisica nei pazienti che assumevano edaravone risultava minore del 33% rispetto al gruppo placebo. Altre differenze significative tra i due gruppi sono riportate nella valutazione della deambulazione e della qualità della vita, sempre a favore del gruppo trattato con edaravone. I limiti nei criteri di inclusione nella sperimentazione portano a circostanziare l’efficacia del farmaco solo ai pazienti specificatamente investigati. Tali risultati aprono però la speranza anche per altre malattie neurodegenerative nella cui fase iniziale c’è notoriamente più ampio margine di intervento.

Potete trovare ulteriori informazioni al seguente link.
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28522181