A cura di Michela Rampini e Cristina Festari

Lunedì 7 giugno, la Food and Drug Administration (FDA), l’agenzia del farmaco americana, ha approvato Aduhelm (Aducanumab) il primo trattamento che, diversamente dai farmaci sintomatici attualmente in commercio, agisce direttamente sulle cause della malattia di Alzheimer riducendo l’amiloidosi cerebrale.

Per approvare il farmaco, l’FDA ha utilizzato il percorso di approvazione accelerata, un percorso inteso a fornire un accesso anticipato a terapie potenzialmente preziose per i pazienti con gravi malattie in cui c’è un bisogno insoddisfatto e dove c’è un’aspettativa di beneficio clinico nonostante qualche incertezza residua riguardo a tale beneficio. Infatti, gli studi condotti fino ad oggi hanno inequivocabilmente dimostrato che Aducanumab rimuove l’amiloide dal cervello, ma il beneficio sulla progressione della malattia (memoria e autonomia) non è sicuro al 100%. Pertanto, l’FDA ha richiesto a Biogen, l’azienda farmaceutica che ha messo a punto il farmaco, di “condurre studi post-approvazione per verificare il beneficio clinico previsto”. Se questi studi non confermeranno inequivocabilmente tale beneficio, l’FDA potrebbe revocare l’autorizzazione.

Come ogni farmaco, anche Aducanumab può avere effetti indesiderati.  Nelle numerose centinaia di pazienti trattati sino ad oggi sono stati rilevati sanguinamenti e edema cerebrale, generalmente di entità limitata e spesso senza disturbi evidenti. Gli studi clinici effettuati sino a ora hanno permessi di imparare a gestire con tranquillità questi eventi con esami di RM encefalica ripetuti nel tempo.

L’associazione dei familiari dei malati Alzheimer Europe si è espressa favorevolmente sottolineando tuttavia la necessità di comunicare chiaramente per quali pazienti sarà indicato il trattamento, poiché esso sarà limitato ai soli pazienti con diagnosi di malattia di Alzheimer in fase lieve, con evidenza di amiloidosi cerebrale alla puntura lombare o PET di amiloide.

I pazienti europei, tuttavia, non potranno beneficiare di Aducanumab nell’immediato, in quanto il farmaco è attualmente in fase di valutazione completa da parte della European Medicine Agency e di Swissmedic. Le decisioni dei regolatori europei non sono previste prima della fine dell’anno. Una volta che l’Aducanumab sarà stato approvato dai regolatori europei, le discussioni sui prezzi e sui rimborsi si svolgeranno a livello nazionale.

Come ricercatori impegnati in questo campo, auspichiamo che questa importante scoperta porti nuova linfa alla ricerca di cure per la malattia di Alzheimer anche per le persone nelle fasi più avanzate e di approcci preventivi durante tutto il corso della vita. Speriamo inoltre che questo trattamento innovativo sia rapidamente disponibile in tutti i paesi europei e accessibile ai pazienti indipendentemente dal loro livello socio-economico o dal luogo di residenza.

A questo link è possibile consultare:

– il comunicato stampa dell’FDA: https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fdas-decision-approve-new-treatment-alzheimers-disease

-il comunicato stampa di Alzheimer Europe: https://www.alzheimer-europe.org/News/Science-watch/Monday-07-June-2021-Alzheimer-Europe-welcomes-FDA-decision-to-approve-aducanumab