A cura di Valentina Saletti

“Rapid drug access and scientific rigour: a delicate balance” The Lancet Neurology. Lancet Neurol. 2021

Il farmaco sperimentale Aducanumab è un anticorpo monoclonale che sembrerebbe efficace nel rimuovere dal cervello le placche di beta-amiloide (aβ), la proteina principalmente responsabile della malattia di Alzheimer (AD), e nel rallentare quindi la progressione del declino cognitivo associato alla malattia. La Food and Drug Administration (FDA) è chiamata ad esprimersi riguardo all’efficacia del farmaco e alla sua conseguente messa in commercio; per prendere questa importante decisione si è avvalsa di un gruppo di esperti esterni che nei mesi passati ha dato parere negativo, in quanto i dati forniti dalla casa farmaceutica Biogen che ha messo a punto la molecola, non dimostrerebbero in maniera sufficiente l’efficacia di Aducanumab. Tuttavia, la decisione finale spetta alla FDA che dovrebbe pronunciarsi entro marzo 2021. Il processo di valutazione ha generato varie riflessioni rispetto all’esigenza di avere accesso in tempi rapidi a cure che potrebbero migliorare la qualità di vita dei pazienti e di chi se ne prende cura, alla luce del fatto che ad oggi non vi sono altri trattamenti in grado di modificare la malattia. Si tratterebbe quindi di trovare un equilibrio tra il necessario rigore scientifico cui attenersi e l’approvazione in tempi più rapidi delle terapie emergenti, esigenza già nota alla storia e sempre più attuale data la situazione pandemica che stiamo vivendo. Sono molti gli esperti che sostengono che per Aducanumab, così come per altri trattamenti, le autorità competenti dovrebbero trovare un modo per consentire l’accesso rapido a terapie potenzialmente in grado di migliorare la qualità di vita del paziente, mantenendo al contempo un rigore scientifico e garantendo la sicurezza del paziente stesso. Uno stretto monitoraggio post-approvazione della sicurezza e dell’efficacia di queste nuove molecole potrebbe aiutare a raggiungere tale obiettivo.

È possibile visionare l’articolo al seguente link: https://www.thelancet.com/journals/laneur/article/PIIS1474-4422(20)30452-X/fulltext