McFarland K. et al. (2013)
Low Dose Bexarotene Treatment Rescues Dopamine Neurons and Restores Behavioral Function in Models of Parkinson’s Disease.
ACS Chem Neurosci. 

Un farmaco attualmente in fase di sperimentazione per il trattamento della malattia di Alzheimer (AD) potrebbe essere promettente anche per la malattia di Parkinson (PD). Il Bexarotene, un farmaco approvato per il trattamento del cancro, è balzato sotto le luci della ribalta nel 2012 quando i ricercatori affermarono che avrebbe potuto eliminare le placche di beta amiloide e migliorare la cognitività nei modelli di topo affetti da AD. Ora un nuovo gruppo di ricercatori rivela che il Bexarotene protegge i neuroni dopaminergici e migliora i movimenti nel PD. Inoltre, il farmaco pare funzionare in modo differente da quanto i ricercatori avevano precedentemente notato, ovvero attiva il recettore nucleare Nurr1, un membro della famiglia degli ormoni steoroidei/tiroidei noto perché in grado di modulare la crescita e la sopravvivenza dei neuroni dopaminergici. I ricercatori hanno testato il farmaco in un modello di topo con PD. Per 28 giorni il Bexarotene è stato somministrato al topo all’interno del cervello, in modo sottocutaneo o oralmente. Ciascuna di queste modalità di somministrazione preveniva i deficit motori usualmente manifestati in questo modello, e ripristinava ad un livello di normalità il numero di neuroni dopaminergici. I topi trattati con Bexarotene, infine, mostravano una performance cognitiva pari ai topi di controllo in un compito di riconoscimento di nuovi oggetti. Curiosamente, per ottenere questi effetti sono necessarie dosi inferiori di quelle tipicamente utilizzate per il trattamento del cancro. Tali risultati suggeriscono che simili dosi di Bexarotene potrebbero migliorare la cognitività in altre malattie neurodegenerative. Attualmente è in corso un clinical trial di fase 1b per testare su giovani volontari sani l’effetto di Bexarotene sulla produzione di beta amiloide e sulla sua eliminazione.

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